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19.November 2019 07:03 Uhr

Newron Pharmaceuticals S.p.A. , ISIN: IT0004147952





DGAP-News: Newron Pharmaceuticals S.p.A.


/ Schlagwort(e): Sonstiges






Newron erhält von der FDA den Rare-Pediatric-Disease-Status für Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms








19.11.2019 / 07:03




Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.




Newron erhält von der FDA den Rare-Pediatric-Disease-Status

für Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms



Mailand, Italien und Morristown, New Jersey, USA - 19. November 2019 - Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron"; SIX: NWRN, XETRA: NP5), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert, gab heute bekannt, dass die Gesellschaft von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) für Sarizotan, Newrons Wirkstoffkandidaten zur Behandlung des Rett-Syndroms, den Status als Therapie gegen eine seltene pädiatrische Krankheit (Rare Pediatric Disease Designation, RPD) erhalten hat. Das Rett-Syndrom ist eine seltene neurologische Entwicklungsstörung, die in erster Linie Frauen betrifft, und für die es bislang keine zugelassene Behandlungsmöglichkeiten gibt.



"Die Entscheidung der FDA, Sarizotan die Rare Pediatric Disease Designation zu erteilen, ergänzt den bereits gewährten Orphan-Drug-Status und unterstreicht einmal mehr den dringenden Bedarf für neue Therapien zur Behandlung dieser verheerenden Erkrankung, mit der sich die Rett-Gemeinschaft konfrontiert sieht", kommentierte Ravi Anand, Chief Medical Officer von Newron. "Der RPD-Status ist ein weiterer Fortschritt hinsichtlich der Qualifizierung von Sarizotan für einen sogenannten Rare-Pediatric-Disease-Priority-Review-Voucher zum Zeitpunkt einer möglichen US-Zulassung. Wir freuen uns auf die Ergebnisse unserer STARS (Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrome) - Studie, die die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom bewertet. Die Daten werden in den kommenden Wochen erwartet."



Als seltene pädiatrische Erkrankungen definiert die FDA schwere oder lebensbedrohliche Krankheiten, von denen in den USA weniger als 200.000 Menschen primär zwischen der Geburt dem 18. Lebensjahr betroffen sind.



Mit der "Rare Pediatric Disease Designation" sollen Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln und Biologika zur Behandlung seltener Erkrankungen geschaffen werden. Darüber hinaus beinhaltet das "Rare-Pediatric-Disease-Priority-Review-Voucher-Programm" der FDA, dass einem Sponsor, der eine "Rare Pediatric Disease Designation" und anschließend die Zulassung für ein Produkt zur Behandlung einer seltenen pädiatrischen Erkrankung erhalten hat, ein Gutschein (Voucher) gewährt wird. Dieser Voucher verleiht Anspruch auf ein beschleunigtes Zulassungsverfahren bei einem späteren Zulassungsantrag für ein anderes Produkt.



Über das Rett-Syndrom

Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen bislang keine zugelassenen Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf.
www.rettsyndrome.org



Über die STARS-Studie

Newron hat die Patientenrekrutierung für die STARS ("Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrome") - Studie erfolgreich abgeschlossen, eine klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom, die an Atemwegssymptomen leiden. Atemstörungen, die den ganzen Körper betreffen können, gehören zu den Hauptsymptomen von Rett; sie können einen deutlichen Einfluss auf die Biochemie haben, Emotionen, Durchblutung und die Verdauungsfunktion sowie muskuloskelettale Strukturen in den Atemwegen beeinflussen.



Über Newron Pharmaceuticals

Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neuartige Therapien für Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz im italienischen Bresso in der Nähe von Mailand. Xadago(R) (Safinamide) ist in der EU, der Schweiz, den USA, Australien, Kanada, Brasilien, Kolumbien, den Vereinigten Arabischen Emiraten und Japan für die Behandlung der Parkinson-Krankheit zugelassen und wird von Newron's Partner Zambon vertrieben. US WorldMeds besitzt die Vermarktungsrechte in den USA. Meiji Seika hält die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in Japan und anderen Schlüsselregionen Asiens. Über Xadago(R) für die Parkinson-Krankheit hinaus verfügt Newron über eine starke Pipeline vielversprechender Behandlungen für Patienten mit seltenen Erkrankungen, die sich in unterschiedlichen Stadien der klinischen Entwicklung befinden. Dazu gehören Sarizotan für das Rett-Syndrom und Ralfinamide für Patienten mit bestimmten seltenen Schmerzindikationen. Newron entwickelt darüber hinaus Evenamide als mögliche erste Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der Schizophrenie. Weitere Informationen unter www.newron.com



Für weitere Informationen



Newron

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pr@newron.com

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+49 211 52925222
anne.hennecke@mc-services.eu

USA

Paul Sagan, LaVoieHealthScience

+1 617 374 8800, Ext. 112
psagan@lavoiehealthscience.com

Wichtige Hinweise

Dieses Dokument enthält zukunftsbezogene Aussagen, die (auf nicht erschöpfende Weise) folgende Themen betreffen: (1) die Fähigkeit von Newron, ihre Geschäftsfelder weiterzuentwickeln und auszubauen, die Entwicklung ihrer aktuellen Produktkandidaten erfolgreich abzuschliessen, laufende und zukünftige Kollaborationen zur Entwicklung und Vermarktung ihrer Produktkandidaten mit Erfolg zu führen und die Kosten (einschliesslich Personalkosten) zu senken, (2) den Markt für Arzneimittel zur Behandlung von Erkrankungen des ZNS und von Schmerzen, (3) die erwarteten zukünftigen Erträge, Investitionen und finanziellen Ressourcen von Newron und (4) diesen Aussagen zugrundeliegende Hypothesen. In manchen Fällen können diese Aussagen und Hypothesen anhand von Begriffen wie "werden", "voraussehen", "schätzen", "erwarten", "prognostizieren", "beabsichtigen", "planen", "vermuten", "abzielen" und anderen Wörtern und Begriffen mit ähnlicher Bedeutung erkannt werden. Alle in diesem Dokument enthaltenen Aussagen bezüglich der Strategie, den Zielen, den Plänen, der zukünftigen finanziellen Position, den prognostizierten Erträgen und Kosten sowie den Aussichten von Newron, mit Ausnahme historischer Fakten, sind zukunftsbezogene Aussagen. Aufgrund ihrer Natur sind diese Aussagen und Hypothesen mit allgemeinen und spezifischen Risiken und Unwägbarkeiten verbunden, wobei das Risiko besteht, dass explizit oder implizit in diesem Dokument enthaltene Voraussagen, Prognosen, Hochrechnungen und andere Ergebnisse nicht eintreffen. Zukünftige Ereignisse und tatsächliche Ergebnisse könnten sich aufgrund einer Reihe wichtiger Faktoren erheblich von jenen unterscheiden, die in diesen zukunftsbezogenen Aussagen beschrieben oder in Erwägung gezogen werden oder die diesen zugrunde liegen. Zu diesen Faktoren zählen (auf nicht erschöpfende Weise) die folgenden: (1) Unwägbarkeiten bei der Entdeckung, Entwicklung oder Vermarktung von Produkten, zu denen, ohne darauf beschränkt zu sein, negative Resultate von klinischen Studien oder Forschungsprojekten oder unerwartete Nebenwirkungen gehören, (2) Verzögerung bei der behördlichen Zulassung oder bei der Markteinführung bzw. Unmöglichkeit des Erhalts der Zulassung oder der Markteinführung, (3) die zukünftige Akzeptanz von Produkten auf dem Markt, (4) der Verlust von geistigen Eigentumsrechten oder die Unmöglichkeit, einen entsprechenden Schutz solcher Rechte zu erhalten, (5) die Unmöglichkeit, zusätzliche Mittel aufzubringen, (6) der Erfolg bestehender sowie das Zustandekommen zukünftiger Kollaborationen und Lizenzverträge, (7) Rechtsstreitigkeiten, (8) Verlust von wichtigen leitenden oder anderen Mitarbeitenden, (9) negative Publicity und Berichterstattung und (10) wettbewerbsbezogene, regulatorische, gesetzliche und juristische Entwicklungen oder Veränderungen des Marktes und/oder der allgemeinen wirtschaftlichen Bedingungen. Es ist möglich, dass Newron die in den zukunftsbezogenen Aussagen geäusserten Pläne, Absichten oder Erwartungen nicht verwirklicht, und dass sich die diesen Aussagen zu Grunde liegenden Hypothesen als falsch erweisen. Anleger sollten daher kein unangemessenes Vertrauen in diese Aussagen setzen. Es kann nicht garantiert werden, dass sich die tatsächlichen Ergebnisse von Forschungsprogrammen, Entwicklungsaktivitäten, Vermarktungsplänen, Kollaborationen und Geschäften nicht erheblich von den Erwartungen unterscheiden, die in derartigen zukunftsbezogenen Aussagen oder den zu Grunde liegenden Hypothesen zum Ausdruck gebracht werden. Newron sieht sich nicht verpflichtet, zukunftsbezogene Aussagen öffentlich zu aktualisieren oder zu revidieren, es sei denn, dies wird durch die geltenden Regelungen der SIX Swiss Exchange verlangt, an der die Aktien von Newron notiert sind. Dieses Dokument ist kein Angebot zum Verkauf von Wertpapieren in den Vereinigten Staaten, Kanada, Australien oder Japan oder einer anderen Gerichtsbarkeit, in der ein solches Angebot oder eine solche Aufforderung rechtswidrig wäre. Die hierin erwähnten Wertpapiere dürfen in den Vereinigten Staaten nicht ohne Registrierung oder einer Befreiung von der Registrierung nach dem US-amerikanischen Securities Act von 1933 in der geänderten Fassung verkauft werden. Newron beabsichtigt nicht, seine Wertpapiere in den Vereinigten Staaten zu registrieren oder ein öffentliches Angebot seiner Wertpapiere in den Vereinigten Staaten durchzuführen. Dieses Dokument ist weder ein Angebot noch eine Einladung zum Kauf oder zur Zeichnung von Wertpapieren von Newron, noch enthält sie ein derartiges Angebot oder eine derartige Einladung, weshalb keinerlei Teil von diesem Dokument als Basis oder Berufungsgrundlage eines Vertrages oder einer wie immer gearteten Verbindlichkeit zu sehen ist.
















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